放一个大招：千年难题，P53突变的肿瘤，有药了！！！

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本帖最后由咚咚癌友圈于 2016-11-22 21:49 编辑

原创 2016-11-07 萝卜咚咚癌友圈
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细心的咚友会发现，萝卜已经消失快1个月了——他这是跑哪里去了！
向大家汇报一下：这一个月，萝卜主要干了三件事：在微信上给大家做了一次【线上面对面义诊】，据说效果非常好；接待了100多位咚友的【APP咨询】，平均每天要耐心细致地回答四五位病友的层出不穷、五花八门的提问；最后，萝卜还闭关阅读了近百篇抗癌的权威文献，给自己“充电”。

不看不知道，一看吓一跳：几乎所有类型的肿瘤，都携带的一个高频（最高可达80%-90%）基因突变，P53（也有的地方称为TP53，是同一个东西），几十年来都没有新药可以对付它，是很多患者心头之大恨；现在，貌似有靶向药了，就是下图这货：

这个其貌不扬的家伙，它爹妈都还没来得及给它取个大名，目前暂且只有一个小名：AZD1775——人不可貌相，这家伙能耐可不小；它能干扰和破坏癌细胞正常的细胞增殖，也就是说它能让癌细胞“断子绝孙“，具体的机制和抗癌的细节，大家可以参考文末的参考文献，或者找萝卜私聊。
我知道，大家最关心的问题就是，这“破玩意“到底疗效如何！
一项纳入222人的I期临床试验（一般的I期临床也就做二三十个人，药厂估计是对这个新药寄予了极大的期望，不走寻常路，直接信心满满地找了200多个人来试）。这222个都是其他治疗失败的、无药可用的绝望的患者，吃了AZD1775以后，结果显示:
10%的患者，肿瘤明显缩小；53%的患者疾病不再进展，保持稳定超过6周以上；疾病得到控制的肿瘤包括了很多类型：卵巢癌、恶性黑色素瘤、乳腺癌、头颈部肿瘤、大肠癌、皮肤癌等；其中卵巢癌，似乎效果最好——既然是靶向P53的，那么有P53突变的病人，自然有效率要高一些：有突变的病人，21%的患者，肿瘤明显缩小。
既然卵巢癌效果最好，药厂肯定是马不停蹄，立刻马上就扩大规模，在卵巢癌里继续做II期临床试验：药厂招募了24位最难治的、携带有P53突变的卵巢癌（也就是对铂类药物完全耐药的晚期卵巢癌，这类病人是一般的药企最不敢碰的病人，很多药物都在这类病人里折戟沉沙了……），让她们接受AZD1775联合卡铂治疗，3周为1个疗程。

结果显示：
总的有效率是43%（有43%的病人，肿瘤明显缩小），其中包括5%的病人肿瘤完全消失。
疗效维持时间最长的病人，已经超过了42个月，目前依然未见肿瘤复发。

有图有真相：

不说了，萝卜是被小小地震撼了一下；最想做的事情就是，这个药尽快进入三期临床，期待它能大获成功，早日上市造福更多的病友！

参考文献
1. Leijen S, van Geel RM, Pavlick AC, Tibes R, RosenL, et al. Phase I Study Evaluating WEE1 Inhibitor AZD1775 As Monotherapy and inCombination With Gemcitabine, Cisplatin, or Carboplatin in Patients WithAdvanced Solid Tumors.J Clin Oncol. 2016 Sep 6. pii: JCO675991
2. Do K, Wilsker D, Ji J, Zlott J, Freshwater T,Kinders RJ, Collins J, et al. Phase I Study of Single-Agent AZD1775 (MK-1775),a Wee1 Kinase Inhibitor, in Patients With Refractory Solid Tumors.J Clin Oncol. 2015 Oct 20;33(30):3409-15.
Suzanne Leijen, RobinM.J.M. van Geel, Gabe S. Sonke, Daphne de Jong, Efraim H. Rosenberg, et al. PhaseII Study of WEE1 Inhibitor AZD1775 Plus Carboplatin in PatientsWithTP53-Mutated Ovarian Cancer Refractory or Resistant to First-Line TherapyWithin 3 Months. J Clin Oncol. 2016. DOI: 10.1200/JCO.2016.
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