给国家药品监督管理局和日本武田制药公司的一封信

国家药品监督管理局，日本武田制药公司：

    我的网名叫“破晓”，是一位“罕见”基因突变EGFR 20外显子插入突变患者家属。
    我家病人于2011年11月因咳嗽查CT发现肺癌（左下肺占位），当月30日行手术切除左肺，病理：腺癌，腺泡型为主，支气管切除（-），支气管旁淋巴结（5/5）转移，第4组淋巴结（5/6），第5组淋巴结（3/3），第6组淋巴结（1/1），第10组淋巴结（3/3）见转移，术后我们又进行了辅助化疗和纵膈放疗。几年过去了，我们坚持定期检查，结果也一直稳定，我们原以为癌症已经远离了我们。但没想到，17年6月定期增强CT检查，显示右肺突然新增了一个小结节，6月底又进行了PET CT检查，发现多处FDG代谢增高，肺癌复发。而后，我们对小结节进行了穿刺，NGS检测结果示为EGFR 20ins A767-V769dup、PD-L1表达阴性、TMB为0、微卫星稳定MSS。
复发后，为了更好的治疗，除按照主治医生的治疗思路治疗外，我也加入积极加入了各种论坛和病友群获取知识，发现我们EGFR 20ins群体是个被遗忘的人群，指南未对我们这部分病人做出治疗推荐，而现有治疗手段主要是化疗，缺乏高效的靶向治疗，导致EGFR 20ins病友们的生存率较低，病友群中常常可以看到病人离世的信息，有位EGFR 20ins的病人曾说：“EGFR 20ins既不是免疫治疗的获益人群，也不像常规突变靶向药信手拈来，健康的人总说要我加油，要我看到希望，但事实上我就是一个生活在恐惧中，无药可医的人，我是用生命在等待那些缥缈的希望。”
    【话外1：EGFR 20ins突变患者并不像19del和21 L858R那样对EGFR-TKI敏感，FLAURA研究中19 del和21 L858R突变患者接受第一或第三代EGFR-TKI的中位总生存时间（OS）为31.8个月和38.6个月，而一项纳入199例EGFR 20ins突变患者接受化疗或EGFR-TKI的真实世界研究显示中位OS仅约4~17个月。】
    患者的心声让人动容，也让人无可奈何，我家病人何尝不是在用生命在等待那些缥缈的希望，每每想到此，总是不免担心害怕，也希望现有的方案能用的久一点久一点再久一点。平静的时光总是过的飞快，一转眼2年多过去了，我家一线（培美联合贝伐）、二线（白紫联合Keytruda）都进展了，我的主治医生给了我们三条路选择，要么尝试三线化疗，要么尝试阿法替尼、安罗替尼，要么自己想办法去寻找波奇替尼! 实际上在主治给出这三条选择之前，我们已将上述方案考虑过良久：（1）阿法替尼，文献报道阿法替尼对于EGFR 20ins有效率只有8.7%，无进展生存期也才2.7个月；（2）安罗替尼，无进展生存期也就短暂的几个月且有一定的出血风险；（3）波奇替尼，数据尚可但暂上市正版难以获得，且波奇替尼副作用较大。虽然没有更好的办法但总觉得这三种选择不是对病人最佳的选择。
或许是上天眷顾我们，亦或者是病人与癌症斗争的精神感动了上苍，就在我们为选择阿法替尼、安罗替尼、波奇替尼方案纠结之时，恰巧武田公司在中国大陆开展Mobocertinib（TAK-788）临床实验消息在病友群传了开来，彼时虽然TAK-788在国内的信息并不多，但在海外一些论坛上TAK-788临床实验病友对其有着热烈的讨论，无论从病友反馈副作用而言或从试验数据有效率，TAK-788都相当优异，或许要优于前面的几个选择。因此，得到这个信息的我们犹如抓住了救命稻草，第二天便动身去医院参加TAK-788临床筛选。经过二十天左右漫长的等待，我们最终顺利通过了筛选，并于2019年9月初开始了TAK-788靶向治疗。得到TAK-788有效治疗后，家人病情很快得到了控制，病人生活质量也较高，基本与常人无异，平时不仅可以照顾自己的日常起居，适当做做家务，还可以出门打麻将、旅游等，完全看不出是个晚期的癌症病人。
2021年1月，因病情进展，我家退出TAK-788临床实验，但使用TAK-788合计长达17个月，我很庆幸当时果断的抉择，连我家的主治医生也从完全不了解TAK-788变成对TAK-788赞叹有加。他说对于晚期肺癌患者，一项治疗手段可以让患者保持良好的精神状态和非常高的生活质量，稳定期长达一年以上，的确非常神奇! 另外，据我所知，中国大陆TAK-788 II期临床入组的30位病友仍有3-4位截止现在病情依然稳定，还在使用TAK-788，他们的无进展生存期达到了2年以上。
To：日本武田制药公司
    我衷心的感谢贵公司生产出TAK-788这款好药，它的出现，给了我家病人带来了平平安安、难能可贵、岁月静好的十七个月。它的出现，让更多的EGFR 20外显子插入突变的病人们树立和疾病奋战的信心和决心，让更多EGFR 20外显子插入突变的病人们勇敢地活下去。
我也希望武田公司能再接再厉，研究好TAK-788的耐药机制，继续开发针对EGFR 20外显子插入突变的下一代药物，继续开发入脑更强的EGFR 20号外显子插入突变的药物。
To：国家药品监督管理局
    虽然我家病人TAK-788靶向治疗已耐药，但仍然希望也希望国家药品监督管理局的专家们听到患者们的心声，加快对TAK-788的审核，让其能尽早上市，因为还有很多很多绝望的家庭在等待着它。
    “和时间赛跑，为生命加冕”，随着科技的发展，生物医药领域的不断创新，互联网使得医学信息的科普及传播变得更加便捷，更多的治疗手段越来越多的展现在我们面前，我相信癌症终究有一天可以攻破! 癌症患者也保持长时间的无进展生存期与高血压糖尿病一样，终究会成为一种慢性病!
最后，再次感谢国家药品监督管理局，再次感谢日本武田制药！谢谢！谢谢！
    【话外2：EGFR 20号外显子插入突变约占整个EGFR突变的4~12%，但是中国人EGFR突变患者基数庞大，EGFR 20号外显子插入突变患者绝对数量并不“罕见”，其治疗需求远未得到满足。2021年7月7日，武田宣布，肺癌领域一类创新药物 Mobocertinib（TAK-788）新药申请，正式获得中国国家药品监督管理局药品审评中心的受理，并获准纳入优先审评审批程序。】

真心希望国家药监局加快审批788上市进度，20插入的群体很需要

                               
登录/注册后可看大图

                               
登录/注册后可看大图

                               
登录/注册后可看大图

来自安卓APP客户端

再次感谢与癌共舞论坛给了我们一个平台发声，也期待相同的不幸经历的患者及家属们和我们一起探讨（论坛私信或者微信heaven3699），一起分享，一起加油，共同打败小癌，相信随着未来科技的发展，患者们都能够治疗顺利，祝大家一切安好。

感谢破晓为20插入的众多患者发声，这个群体迫切需要治疗药物！真心期待国家药品监督管理局能早日批准788上市，为所有病患和家属带来生命的曙光！也感谢武田药业为20插入患者带来的这款好药，最后，期待更多的新药能为病患带来希望！

来自安卓APP客户端

我父亲也是武田TAK-788的受益者，我们已经入组服用该药2年多了，目前病情稳定。感谢武田带来的好药，也希望这样优秀的药物能尽快上市，造福更多的患者。

家人从确诊肺腺癌EGFR20ins已经四年多了，自从化疗几个疗程耐药进展后一度很迷茫，是TAK-788又给了我们希望，现在已入组用药两年有余，药效对症病情稳定。服药皮疹等副作用均在耐受范围内，病人精神状态良好，如果不说都看不出是癌症病人。真心感谢武田研发出TAK-788.，希望药品能够早日上市，惠及更多的病友。

上次我在鹰版朋友圈还看到说TAK788是个好药啊，希望这么好的药早点让我们可及吧

来自苹果APP客户端

感谢破晓为20插入的众多患者发声，真心期待国家药品监督管理局能早日批准788上市，让更多的患者从中获益！

来自安卓APP客户端

oyuojiao1 发表于 2021-12-29 16:12
家人从确诊肺腺癌EGFR20ins已经四年多了，自从化疗几个疗程耐药进展后一度很迷茫，是TAK-788又给了我们希望，现在已入组用药两年有余，药效对症病情稳定。服药皮疹等副作用均在耐受范围内，病人精神状态良好，如果不说都看不出是癌症病人。真心感谢武田研发出TAK-788.，希望药品能够早日上市，惠及更多的病友。

皮疹有痒吗？

来自安卓APP客户端

也希望国家早日批准788上市造福广大患者，我也是其中之一。给破晓点个赞。

来自安卓APP客户端